La Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency) ha recomendado por primera vez en la historia la aprobación de una terapia genética, para el tratamiento de la deficiencia de lipoproteín lipasa (LPL). La agencia recomendó la autorización del medicamento alipogene tiparvovec (Glybera, uniQure) bajo circunstancias excepcionales. Dicho medicamento se consideraba un medicamento huérfano y se recomendaba su uso en un número restringido de adultos con deficiencia de lipoproteín lipasa familiar que tenían ataques múltiples o severos de pancreatitis a pesar de las restricciones dietéticas.
La deficiencia de LPL es una enfermedad genética rara que resulta de un defecto en el gen de LPL, una enzima que desintegra las grasas. Esto causa que se acumulen partículas de grasa en la sangre, ocasionando ataques de pancreatitis. Este medicamento está hecho de un vector viral adeno-asociado (AAV1) que ha sido modificado para que lleve un gen de LPL pero que no se replique. Se inyecta en el músculo, done corrige la deficiencia de LPL al permitir que las células musculares produzcan LPL.
